Weesgeneesmiddelen

Een ziekte wordt als ‘zeldzaam’ aangemerkt als deze een relatief klein deel van de totale bevolking treft en wanneer er bovendien sprake is van een levensbedreigende en / of chronisch invaliderende ziekte. Dit percentage is niet overal ter wereld gelijk.

In de Europese Unie wordt een ziekte als zeldzaam aangemerkt als minder dan 5 per 10.000 inwoners eraan lijdt; in Japan bij minder dan 5 per 50.000 en in de Verenigde Staten bij minder dan 5 per 200.000. In de Europese Unie lijden 27 tot 36 miljoen mensen aan een zeldzame aandoening. De meesten daarvan lijden aan een ziekte die slechts 1:100.000 mensen treft.

Wereldwijd zijn er tussen 5000 en 8000 zeldzame aandoeningen bekend. Er kunnen ruim honderd ziekten behandeld worden. Gemiddeld worden per week vijf nieuwe ziekten beschreven in de wetenschappelijke literatuur.

Weesgeneesmiddelen in Europa

Tussen 2000 en 2016 is het aantal geneesmiddelen dat van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) een weesgeneesmiddelenstatus, of een aanbeveling voor een handelsregistratie toegekend heeft gekregen fors toegenomen. Bron: EMA Orphan medicines figures 2000-2016

Zeldzame ziekten in Nederland

Ruim 1 miljoen Nederlanders hebben te maken met één van de naar schatting 5000-8000 zeldzame aandoeningen. Zeldzame aandoeningen zijn vaak chronisch, progressief en meestal levensbedreigend. Veelal treft het kinderen, die als gevolg van een zeldzame ziekte niet oud kunnen worden.

Patiënten, patiëntenorganisaties, zorgprofessionals en farmaceutische industrie werken zowel internationaal als nationaal samen om de kwaliteit van het leven met een zeldzame aandoening te verbeteren.

Op het Informatiepunt Weesgeneesmiddelen staat gedetailleerde informatie over de ontwikkeling, financiering, regelgeving en vergoeding van weesgeneesmiddelen in Nederland.

Sanofi en weesgeneesmiddelen

In de laatste twintig jaar heeft Sanofi verschillende weesgeneesmiddelen beschikbaar kunnen maken voor patiënten, zoals riluzole (Rilutek®, EMA 1996) voor amyotrofische lateraal sclerose (ALS), rasburicase (Fasturtec®, 2001) voor hyperuricemia en rifapentine voor de behandeling van (latente) tuberculose (Priftin®, FDA 2000/2014). In Frankrijk zijn in 2005 colimycine (Colimysine®) voor de taaislijmziekte cystisch fibrose en fumagilline (Flisint®) voor inwendige schimmelinfecties toegelaten.

Sinds 2011 is het biotechnologiebedrijf Genzyme onderdeel van de Sanofi Groep. Hier worden de meest geavanceerde technologieën op het gebied van de biowetenschappen ingezet voor de behandeling van lysosomale stapelingsziekten zoals:

  • Ziekte van Gaucher
  • Ziekte van Fabry
  • MPS I (mucopolysaccharidose I)
  • Ziekte van Pompe
  • hATTR Amyloidosis
  • Acid Sphingomyelinase Deficiency ((Niemann-Pick type A)
  • Hemofilie

 

Focus

Verantwoord ondernemen

Sanofi zoekt continu naar een balans tussen toegang tot goede gezondheidszorg, innovatie en duurzaamheid van zorgsystemen.

Lees meer

Kengetallen

In 2016 heeft Sanofi € 5,2 miljard geïnvesteerd in R&D. De helft van de banen is in Europa, evenals de helft van de klinische studies. Acht van de 14 R&D sites staan in de EU.

Lees meer

Onderzoek in Nederland

Sanofi voert in Nederland relatief een groot aantal studies uit naar nieuwe geneesmiddelen tegen kanker, auto-immuunziekten, zeldzame ziekten, diabetes en hart -en vaatziekten.

Lees meer

Kosten geneesmiddelen in Nederland

In 2016 werd in Nederland € 96 miljard uitgegeven aan gezondheids- en welzijnszorg. € 5 miljard daarvan was voor geneesmiddelen die worden vergoed uit het basispakket.

Lees meer

Duurzame werkwijzen

In de afgelopen 30 jaar kwam 34% van de nieuwe kleine moleculen uit flora en fauna (vaccins en biologische geneesmiddelen niet meegerekend). Sanofi zoekt voortdurend naar synthetische vormen van de natuurlijke actieve stoffen.

Lees meer
Nieuws

Mens, Medicijn en Maatschappij

Plaats kosten van geneesmiddelen in de context van opbrengsten, aldus de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen in haar reactie op de Miljoenennota.

Lees meer

Oproep duidelijke spelregels pakketsluis

Prijsonderhandelingen mogen er niet toe leiden dat patiënten te lang moeten wachten op een effectief nieuw geneesmiddel, aldus de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen.

Lees meer

EFPIA jaarverslag 2016: werken aan oplossingen

Jaarverslag EFPIA: In innovatieve farmaceutische industrie werken meer dan 100.000 wetenschappers en onderzoekers in Europa aan het vinden van nieuwe therapieën.

Lees meer

BeNeLuxA: internationale samenwerking geneesmiddelen

België, Nederland, Luxemburg en Oostenrijk (BeNeLuxA) werken samen om nieuwe geneesmiddelen sneller en tegen een aanvaardbare prijs beschikbaar te maken voor patiënten.

Lees meer

Rondetafelgesprek ontwikkeling van proefdiervrije methoden

14 september 2017 vindt in de Tweede Kamer een rondetafelgesprek over de ontwikkeling van proefdiervrije onderzoeksmethoden plaats. De sprekers hebben hun visie al in position papers uiteen gezet.

Lees meer
Ontvang ook onze nieuwsbrief