Kinderen

Tot voor kort werden geneesmiddelen bij kinderen weinig onderzocht. Daarvoor waren diverse redenen:

  • Ethisch: kinderen kunnen niet zelf beslissen of zij willen deelnemen aan onderzoek; Hun ouders moeten toestemming geven
  • Praktisch: weinig kinderen zijn beschikbaar voor onderzoek; Weinig ouders geven toestemming
  • Economisch: onderzoek bij kinderen is tijdrovend en kostbaar

Kinderen werden beschouwd als kleine volwassenen. De medicatie werd aangepast aan hun lichaamsgewicht. Daarbij werd er weinig rekening gehouden met andere verschillen tussen volwassenen en kinderen, zoals de stofwisseling, waardoor de chemische reacties in het lichaam anders kunnen zijn.

Europese richtlijn

Pas eind jaren 80 werd algemeen onderkend dat kinderen een bijzondere gebruikersgroep zijn. Kinderartsen drongen aan op gericht onderzoek naar medicatie bij kinderen. In 1997 werd in de Verenigde Staten de wetgeving aanpast om pediatrisch onderzoek te stimuleren. Tien jaar later volgde de Europese Unie met de “European Regulation on Medical Products for Paediatric Use“.

Deze wet voor kinderen van 0-17 jaar heeft tot doel:

  • Stimuleren van de ontwikkeling en beschikbaarheid van medicijnen voor kinderen
  • Garanderen van hoge kwaliteit medicijnen, op de juiste manier gecontroleerd voor toelating op de markt
  • Verbeteren van informatie over het gebruik van medicijnen voor kinderen

Door de aanpassingen in de wetgeving kreeg onderzoek naar geneesmiddelen voor kinderen meer mogelijkheden. De in de wet opgenomen patentverlenging biedt bovendien voldoende financiële prikkels om te investeren in deze vorm van research.

kinderen

Ervaringen Paediatric Regulation

Het Paediatric Committee (PDCO) van de EMA, publiceerde in 2013 het eerste vijfjaar rapport van de Europese Commissie over de ervaringen opgedaan met de Paediatric Regulation, die in 2007 in Europa werd ingevoerd om de behandeling van kinderen met geneesmiddelen en gericht klinisch onderzoek met kinderen te verbeteren.

Sinds de Paediatric Regulation in werking is getreden in de Europese Unie, zijn farmaceutische bedrijven verplicht om voor alle nieuwe geneesmiddelen die zij ontwikkelen, een plan voor pediatrisch onderzoek (PIP) te maken, tenzij zij hiervoor een ontheffing krijgen. Een soortgelijke verplichting geldt ook voor sommige geneesmiddelen die al zijn toegestaan in de EU. Farmaceutische bedrijven die een geneesmiddel voor kinderen ontwikkelen in overeenstemming met de eisen van deze verordening, kunnen hiervoor specifieke beloningen krijgen (bijvoorbeeld een verlenging van de duur van het octrooi).

Aanvragen voor PIP’s en vrijstellingen moeten worden voorgelegd voor toetsing door de PDCO, het wetenschappelijke orgaan. Het PDCO is belast met het bespreken van de ontwikkeling van geneesmiddelen voor kinderen en moet toestemming verlenen aan farmaceutische bedrijven voor klinische studies die worden uitgevoerd bij kinderen (van 0 tot 18 jaar).

WMO minder strikt voor onderzoek met kinderen

Door de Europese wetgeving zijn fabrikanten van nieuwe geneesmiddelen nu verplicht om voor registratie van een nieuw geneesmiddel ook onderzoek bij kinderen te doen. In Nederland was dergelijk onderzoek lastig omdat de Wet medisch-wetenschappelijk onderzoek met mensen (WMO) hier onderzoek met kinderen niet toeliet wanneer de kinderen er zelf geen baat bij hebben.

De herziening van de WMO heeft een lange geschiedenis. In 2009 adviseerde de commissie Doek in het rapport ‘Medisch-wetenschappelijk onderzoek met kinderen in Nederland’ om de WMO aan te laten sluiten op de Europese richtlijn Goede Klinische Praktijken voor alle vormen van medisch-wetenschappelijk interventie onderzoek met kinderen en om het “nee, tenzij”-uitgangspunt in de WMO om te zetten in een “ja, mits”-uitgangspunt, ongeacht of het gaat om therapeutisch of niet-therapeutisch onderzoek. Wanneer de WMO in lijn is gebracht met de Europese wetgeving kan in Nederland meer geneesmiddelenonderzoek worden gedaan, waardoor de Kindergeneeskunde veiliger en effectiever wordt.

Het kabinet heeft deze visie overgenomen. Op 1 maart 2017 is de nieuwe Wet medisch-wetenschappelijk onderzoek met mensen (WMO) in werking getreden. Daarin een verruiming van de mogelijkheden voor het verrichten van medisch-wetenschappelijk onderzoek met minderjarige en wilsonbekwame proefpersonen dat henzelf niet ten goede kan komen (niet-therapeutisch onderzoek). Dit onderzoek is nu in principe toegestaan, wanneer de risico’s en belasting minimaal zijn in vergelijking met de standaardbehandeling voor de aandoening van de proefpersoon. Ook is de leeftijdsgrens voor het zelfstandig geven van toestemming voor deelname aan onderzoek verlaagd van achttien naar zestien jaar.

Onderzoek met kinderen in Nederland

Bron: Jaarverslag 2016 van de Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek (CCMO)

MCRN

In Nederland is in 2008 het Medicines for Children Research Network (MCRN) opgericht om goed, ethisch, veilig en efficiënt onderzoek bij kinderen te stimuleren en uit te voeren. Sanofi vindt het belangrijk om het onderzoek met kinderen in Nederland te faciliteren. Het bedrijf was nauw betrokken bij de oprichting van het MCRN en ondersteunt het MCRN financieel, met advies, kennis en onderzoeksprojecten.

Geneesmiddelen Sanofi

Sanofi heeft al diverse geneesmiddelen die specifiek zijn onderzocht en geregistreerd voor kinderen. Andere geneesmiddelen voor volwassenen worden op dit moment onderzocht voor de toepassing bij kinderen, zoals geneesmiddelen voor reumatoïde artritis, kanker, diabetes, trombose, epilepsie en hooikoorts. Bij deze onderzoeken is er niet alleen speciale aandacht voor leeftijd en veiligheid, maar ook voor psychologische en psychosociale factoren. Al het onderzoek voor kinderen (‘peadriatic use’) is opgenomen in de R&D portfolio.

  • Bekijk hier de lopende studies met kinderen in Nederland.
Focus

Verantwoord ondernemen

Sanofi zoekt continu naar een balans tussen toegang tot goede gezondheidszorg, innovatie en duurzaamheid van zorgsystemen.

Lees meer

Kengetallen

In 2016 heeft Sanofi € 5,2 miljard geïnvesteerd in R&D. De helft van de banen is in Europa, evenals de helft van de klinische studies. Acht van de 14 R&D sites staan in de EU.

Lees meer

Onderzoek in Nederland

Sanofi voert in Nederland relatief een groot aantal studies uit naar nieuwe geneesmiddelen tegen kanker, auto-immuunziekten, zeldzame ziekten, diabetes en hart -en vaatziekten.

Lees meer

Kosten geneesmiddelen in Nederland

In 2016 werd in Nederland € 96 miljard uitgegeven aan gezondheids- en welzijnszorg. € 5 miljard daarvan was voor geneesmiddelen die worden vergoed uit het basispakket.

Lees meer

Duurzame werkwijzen

In de afgelopen 30 jaar kwam 34% van de nieuwe kleine moleculen uit flora en fauna (vaccins en biologische geneesmiddelen niet meegerekend). Sanofi zoekt voortdurend naar synthetische vormen van de natuurlijke actieve stoffen.

Lees meer
Nieuws

Mens, Medicijn en Maatschappij

Plaats kosten van geneesmiddelen in de context van opbrengsten, aldus de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen in haar reactie op de Miljoenennota.

Lees meer

Oproep duidelijke spelregels pakketsluis

Prijsonderhandelingen mogen er niet toe leiden dat patiënten te lang moeten wachten op een effectief nieuw geneesmiddel, aldus de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen.

Lees meer

EFPIA jaarverslag 2016: werken aan oplossingen

Jaarverslag EFPIA: In innovatieve farmaceutische industrie werken meer dan 100.000 wetenschappers en onderzoekers in Europa aan het vinden van nieuwe therapieën.

Lees meer

BeNeLuxA: internationale samenwerking geneesmiddelen

België, Nederland, Luxemburg en Oostenrijk (BeNeLuxA) werken samen om nieuwe geneesmiddelen sneller en tegen een aanvaardbare prijs beschikbaar te maken voor patiënten.

Lees meer

Rondetafelgesprek ontwikkeling van proefdiervrije methoden

14 september 2017 vindt in de Tweede Kamer een rondetafelgesprek over de ontwikkeling van proefdiervrije onderzoeksmethoden plaats. De sprekers hebben hun visie al in position papers uiteen gezet.

Lees meer
Ontvang ook onze nieuwsbrief