Consultatie geneesmiddelenontwikkeling voor kinderen met zeldzame ziekten

12 december 2017 – De vooruitgang die is geboekt bij de ontwikkeling en de verbetering van de toegang tot veilige, op maat gemaakte geneesmiddelen voor kinderen was niet mogelijk geweest zonder specifieke EU-wetgeving. Dat concludeert de Europese Commissie in een rapport over 10 jaar Verordening Geneesmiddelen voor pediatrisch gebruik. Een van de wapenfeiten is de goedkeuring van 260 nieuwe geneesmiddelen. Meer inspanningen zijn echter nodig om kinderen met zeldzame ziekten, waaronder kanker, te helpen.

Belangrijkste bevindingen 10 jaar Verordening Geneesmiddelen voor pediatrisch gebruik

  • In 2017 zijn meer dan 1000 plannen voor pediatrisch onderzoek (PIP’s) goedgekeurd. Hiervan waren er 131 voltooid tegen het einde van 2016.
  • Er is een duidelijke opwaartse trend in het aantal voltooide PIP’s. Meer dan 60% ervan zijn in de afgelopen drie jaar voltooid.
  • De aandoeningen met het hoogste aantal voltooide PIP’s zijn immunologie / reumatologie (14%), infectieziekten (14%), hart- en vaatziekten en vaccins (elk 10%).
  • Door de Verordening is er een aanzienlijke toename geweest in nieuwe behandelingen voor kinderen met reumatologische aandoeningen – een gebied waar vóór 2007 zeer beperkte therapeutische opties bestonden.
  • Oncologie (kinderkanker) heeft met slechts 7% van de voltooide PIP’s een van de laagste aantallen goedgekeurde plannen voor pediatrisch onderzoek.
  • De Verordening is het meest effectief in die gebieden waar de behoeften van volwassenen en pediatrische patiënten elkaar overlappen.
  • Er is meer onderzoek naar kindergeneesmiddelen. Het aandeel klinische studies met kinderen steeg tussen 2007 en 2016 met 50% van 8,25% tot 12,4%. Dit leidt tot meer evidence-based informatie wanneer geneesmiddelen bij kinderen worden gebruikt.

Combineer Verordeningen Weesgeneesmiddelen en Geneesmiddelen voor pediatrisch gebruik

In een commentaar op het rapport zei Vytenis Andriukaitis, commissaris voor gezondheid en voedselveiligheid:

  • “Wanneer we kijken naar de vooruitgang in de oncologie van volwassenen, ben ik diep geschokt dat we niet dezelfde vooruitgang hebben geboekt bij het behandelen van de vormen van kanker die kinderen treffen. De komende 10 jaar moeten we ons concentreren op het bereiken van vergelijkbare doorbraken voor kinderen, door de incentives van de Verordening Weesgeneesmiddelen en de Verordening Geneesmiddelen voor pediatrisch gebruik te combineren en door ervoor te zorgen dat de Europese referentienetwerken (met name ‘ERN PaedCan’ voor kanker bij kinderen) optimaal kunnen functioneren.”

Publieke consultatie vervolgstappen

Na een raadpleging van belanghebbenden, die liep van november 2016 tot februari 2017, heeft de Europese Commissie op 11 december 2017 een publieke consultatie opengesteld voor de evaluatie van deze twee Verordeningen: Evaluation of the legislation on medicines for children and rare diseases (medicines for special populations). Tot 8 januari 2018 kan iedereen zijn visie delen.

De resultaten van deze reflectie zullen tegen 2019 worden gepresenteerd, zodat de volgende Commissie een weloverwogen beslissing kan nemen over mogelijke beleidsopties.

Meer informatie

Ontvang ook onze nieuwsbrief
Praat mee